一次性疗法Luxturna上个月获得美国食品和药物管理局批准，用于治疗与双等位基因RPE65突变相关的遗传性视网膜营养不良疾病。该病损害患者视力，甚至导致特定患者失明，此前一直没有有效疗法。

尽管85万美元堪称“天价”，但仍低于外界此前估计的100万美元售价。目前还没有在中国销售Luxturna的计划。

迄今，美药管局一共批准三种基因疗法，另两种疗法去年早些时候获批，分别是淋巴癌疗法Yescarta和白血病疗法Kymriah，定价37.3万美元和47.5万美元